中国科学院广州生物医药与康健研究院结合广州医科年夜学等单元，乐成开发出一种全新的“线粒体胶囊”移植技能。该技能将康健线粒体包裹于红细胞来历的囊泡中，于国际上初次实现了向细胞及构造的高效、安全“快递”。3月18日，相干研究结果发表在《细胞》。
“这一线粒体胶囊移植技能显著改善帕金森症、利氏（Leigh）综合征以和线粒体DNA缺掉综合征等疾病症状。”论文通信作者、中国科学院广州生物医药与康健研究院研究员刘兴国暗示，该研究不仅成立了一套高效安全的线粒体移植技能系统，更于国际上初次提出“细胞器医治”的新观点，为浩繁由线粒体功效障碍引起的难治性疾病斥地了全新医治思绪。
“线粒体胶囊”移植显著减缓线粒体疾病及帕金森症模子动物的功效障碍。研究团队供图，下同 线粒体是细胞的“能量工场”，也是人体细胞中独一拥有基因组的细胞器。线粒体基因突变可致使严峻的线粒体遗传病，全世界人口病发率跨越1/5000。然而，传统医治仅限在症状治理，没法从底子上修复病变线粒体。线粒体功效障碍也是帕金森病、阿尔茨海默病、糖尿病等神经退行性疾病及代谢疾病的主要病因之一。
线粒体移植面对的最年夜挑战，是怎样将活性线粒体高效导入细胞。器官移植是器官衰竭疾病的有用疗法，而线粒体“衰竭”怎样医治则一直是世纪难题。假如可以或许实现线粒体高效移植到患者体内病变细胞或者构造中，就能医治因线粒体遗传或者缺陷而致使的庞大疾病，朽迈的器官也能再次焕发新春。
针对于上述科学问题，研究团队立异性地使用红细胞细胞膜囊泡作为“胶囊”，将康健线粒体包裹此中，形成直径约千分之一毫米的“线粒体胶囊”。该“胶囊”既能掩护线粒体于通报运输中免受毁伤，又能帮忙其穿越细胞防备体系，顺遂进入细胞内部，与细胞自身线粒体交融并持久存活。
刘兴国团队。 记者相识到，研究团队于线粒体移植与疾病医治方面取患上三方面冲破：
一是高效递送与整合。裸露线粒体移植的导入效率低在5%，而“线粒体胶囊”技能使约80%的方针细胞乐成吸收供体线粒体。这些外源线粒体进入细胞后，自动与细胞原有线粒体收集交融，于细胞内“安家落户”，连续赔偿细胞的代谢障碍及功效缺陷。
二是修复基因缺陷。研究团队针对于多种线粒体DNA突变患者细胞举行测试，成果显示，移植的康健线粒体乐成“上岗”后，细胞内病变线粒体的比例显著降落，濒死细胞的能量代谢迅速恢复，基因缺陷获得有用“代偿”。
三是改善疾病症状。研究团队构建了帕金森症、Leigh综合征和线粒体DNA缺掉综合征等多种疾病动物模子。于帕金森症小鼠模子中，将线粒体胶囊递送至病变脑区后，有用制止了神经元连续灭亡，恢复脑区线粒体正常功效，显著改善模子小鼠的运动能力，险些恢复至正常程度。于线粒体遗传疾病小鼠模子中，线粒体胶囊医治显著延伸了疾病小鼠的生命，拯救了多个器官的功效衰竭。
研究职员指出，差别在再生医学中经由过程移植整个细胞来修复构造的“细胞医治”，该研究实现的“细胞器医治”作为进步前辈生物医治技能的新前沿，直接移植细胞内的功效性“器官”来修复病变细胞。这象征着，将来也许可以将康健的线粒体作为一种“药物”，直接递送到患者体内，修复病变构造及器官的功效。
相干论文信息：https://doi.org/10.1016/j.cell.2026.02.023
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